现代临床试验设计辅助下的 AI 和药物开发

过去十年间，生物医学技术经历了巨大变革，催生了一系列创新的突破性疗法。与此同时，药物开发周期延长及成本不断攀升的问题也日益引发关注。为应对成本问题及其他现代药物开发挑战，新的试验设计应运而生。相较于传统设计，现代临床试验设计能有效推动效率提升。不过，它们在临床试验的运营和统计执行方面也带来了一定程度的复杂性。此类复杂性会影响到参与试验执行的各类服务提供商，其中涵盖生命科学翻译服务领域。大型语言模型 (LLM) 或人工智能 (AI) 非常适合应对这些挑战。AI 助力下的生命科学服务能够：

• 更快更高效地提供语言产出
• 确保本地化内容的一致性
• 保持风格统一
• 促进结果的有效传达

AI 和药物开发相关的新试验设计

传统的试验设计以随机双盲平行对照组比较为特点，长期以来一直是生成可靠且有力临床数据的黄金标准。值得注意的是，其固有的局限性近年来受到了越来越多的审视。这些局限性包括：

• 执行阶段较长
• 成本高昂
• 需要庞大的样本数量

传统试验设计的局限性，加之统计软件技术的进步，进一步激发了其他试验设计的发展。这些变革使得临床试验具备了更高的灵活性和效率。  

主方案或称母方案，被归类为篮式试验、伞式试验或平台试验，是指包含多个子研究的总体性试验方案。这些方案对于试验申办者、监管机构以及患者来说都可谓是一种范式转变，它们使得在同一临床体系下并行测试多种疗法和/或疾病成为可能。执行跨国试验方案既耗时又耗费资源。因此，如果主方案的子研究在如下方面实现共享，便可显著提高试验执行的效率：

• 试验地点选择
• 患者筛选
• 数据管理
• 伦理审查或监查委员会

此外，多个子研究共享一个共同对照组也有助于提高患者的参与度。这是因为患者更有可能接受到有效实验疗法产生的效果。  

适应性试验，作为另一种现代试验设计，允许根据累积的试验参与者数据在试验执行期间进行设计调整。此类更改必须预先设定，并要求在试验期间进行中期分析，以便在试验过程中进行适应性调整，例如增减样本数量或停止某些剂量组的试验。适应性试验设计具备高度灵活性，能够在临床药物开发项目中有效缩短研究周期、降低成本，并减少参与试验的患者数量。  

尽管传统试验设计仍是主流标准，但新兴的试验设计通过注入灵活性与高效性，能够有效加快招募速度并降低研究成本。但与此同时，它们也给规划、组织、伦理监督及统计分析等方面带来了全新的挑战。因此，建议申办者在试验方案的制定阶段就预先规划相关的语言活动。 

AI 和药物开发助力改善试验执行

LLM 旨在提高语言产出的效率、速度和一致性。它们在支持新型试验设计的准备和高效执行方面具有巨大的潜力。由于主方案下会提交多个子研究，所以在初始临床试验申请 (CTA) 及 CTA 修正中，可能需要提交大量内容。在试验进行期间，适应性试验设计可能会经历多次变更，因此必须在严格的截止日期内完成新的或重复的翻译工作。   

正如任何新兴药物开发技术的应用一样，LLM 的应用应当基于风险评估，而且应慎重考虑以下要素：

• 内容类型
• 预期用户
• 合规性方面

翻译工作流程中的人工介入程度可以预先设定。在试验筹备阶段，可以在编写所有关键的临床主文档的同时制定一个语言计划。在试验方案层面进行语言规划可以带来一项明显优势，即试验启动后的任何适应性调整、修订及新增文档都能够得到快速处理。  

作为 LLM 领域的领军者和临床试验内容与要求方面的专家，Lionbridge 可帮助试验申办者制定优化新试验设计的语言策略。 

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