Série Engagement du patient : la voix du patient dans la recherche et le développement des médicaments

Voici le second volet de notre nouvelle série Engagement du patient, dans laquelle des experts Lionbridge en sciences de la vie évoquent l’histoire et le statut actuel des participants aux études cliniques et des patients dans le système de santé. N’hésitez pas à revenir chaque semaine consulter les nouvelles informations publiées par notre équipe et à nous contacter pour nous faire part de vos idées.

Notre experte en sciences de la vie et directrice des solutions réglementées pour le département des sciences de la vie, Pia Windelov, a récemment rencontré Lotte Klim, patiente experte et condisciple d'EUPATI, afin de comprendre comment sont vécus les principes de l'engagement du patient par les patients eux-mêmes.

L'EUPATI (l'Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique) est un partenariat public-privé qui forme les patients et les représentants de patients avec le double objectif d'améliorer l'information médicale à destination des patients et d'apporter une contribution significative à la recherche et au développement des médicaments. Lotte fait partie des patients, 150 seulement depuis 2014, qui ont suivi le programme de formation des patients experts d'EUPATI et ont obtenu le titre de condisciple d'EUPATI. 

Malade du diabète de type 1 et patiente experte formée à l'académie EUPATI, Lotte apporte une riche expérience sur la manière dont les patients peuvent aider les chercheurs, les instances réglementaires et la communauté des médecins à développer des interventions thérapeutiques qui répondent aux véritables besoins des patients et améliorent la communication.  

Pia : Merci beaucoup d'être parmi nous et de nous aider à faire la lumière sur le concept de l'engagement du patient.

Pouvez-vous nous expliquer ce qu'est un patient expert et ce qu'implique le titre de condisciple d'EUPATI ? 

Lotte : Un condisciple d'EUPATI est une personne, souvent un patient ou un représentant de patients, qui a suivi la formation de patient expert de 15 mois d'EUPATI, centrée sur le processus de recherche et développement des médicaments de bout en bout. Les condisciples d'EUPATI peuvent activement contribuer à toutes les phases de recherche et développement des médicaments sur la base de leur expérience et de leurs besoins médicaux non-satisfaits, et ils agissent en tant que partenaires de l'Académie, de l'industrie  et des instances réglementaires. 

La formation d'EUPATI est fondée sur une méthodologie très dynamique et s'est élargie pour inclure les dispositifs médicaux. Du point de vue des patients, ceci est absolument essentiel car les appareils médicaux sont tout aussi importants pour la gestion de l'état de santé que n'importe quel autre produit pharmaceutique. Le programme de formation ne se rapporte pas à une maladie en particulier. Il permet le partage de connaissances et la création d'un solide réseau de patients bien formés et expérimentés.  

Pia : En tant que condisciple d'EUPATI, comment contribuez-vous à la recherche clinique et à l'engagement des patients ? 

Lotte : J'utilise les connaissances que j'ai acquises lors de la formation de patient expert d'EUPATI pour fournir aux chercheurs des indications sur ma propre expérience et celle d'autres patients comme moi. Les compétences acquises grâce au programme de l'EUPATI apportent une  grande précision  à mes contributions parce que je comprends l'objectif de chaque phase du cycle de recherche et de développement de médicaments, et je peux l'appréhender en détail.  

Il est évident que lorsque les patients ne saisissent pas le but ou le cadre d'un processus de R&D donné, ils se cantonnent à « seulement » raconter l'histoire de leur maladie. Ces histoires sont toutes importantes, mais elles manquent de pertinence lorsque l'on analyse les résultats cliniques du patient ou que l'on décide de sa participation ou non à un essai clinique. Il est donc important pour les parties prenantes que les patients comprennent la terminologie, les méthodologies de base, les  étapes  et la structure des processus de R&D, et la règlementation. Apporter des compétences  à la communauté des patients sert à ce que les patients puissent aider à « traduire » leurs expériences personnelles en discours scientifique, à prioriser les méthodes et à combler le fossé entre les mesures qui sont cliniquement pertinentes et celles qui le sont pour les patients. Il ne s'agit pas pour les patients d'altérer toutes les décisions, mais de contribuer aux discussions sur ce qui est pertinent et significatif, puis d'intégrer cela dans un cadre de R&D. 

Pia : Existe-t-il différents types ou niveaux d'engagement des patients dans la recherche clinique ou le développement de médicaments en général ? Quelles sont les différences ?  

Lotte : Oui, certains patients contribuent clairement mieux à certaines tâches. Je tiens à préciser que tous les patients, indépendamment de leurs connaissances du processus de R&D, ont des informations pertinentes à apporter car chacun a sa propre expérience de sa maladie et de ses traitements. 

On peut regrouper les patients en trois catégories distinctes :  

1. Les patients qui font part de leur expérience vécue à titre individuel, sans aucune connaissance de la R&D ou de la communication à ce sujet. Ce groupe de patients contribue grandement en apportant un éclairage sur les besoins non-satisfaits et en analysant les informations destinées aux patients.  
2. Les représentants de patients, qui ont une compréhension plus étendue de différents problèmes affectant un groupe de patients donné. Cette catégorie est en capacité de fournir  différentes perspectives et de discuter de ce qui est plus ou moins fréquent  ou important dans un groupe élargi. 
3. Les patients tels que les condisciples d'EUPATI qui ont en plus un certain niveau de connaissances sur la R&D et sont capables de transposer les points de vue et les besoins des patients dans ce qui est pertinent pour la recherche, le développement, la communication  ou les aspects réglementaires. Ils peuvent contribuer aux discussions sur les résultats cliniques les plus importants pour les patients ou, par exemple, les plus pertinents dans la présentation vulgarisée d'un essai clinique. Ils peuvent également recommander des termes ou des expressions spécifiques à certaines maladies couramment utilisés qui sont acceptés par la communauté des patients. Très souvent, il existe des différences entre la terminologie acceptée par les patients et celle qui est traditionnellement utilisée par les scientifiques ou les professionnels de la santé. Prenez par exemple le terme « sujet d'essai clinique », qui est très négativement connoté et nous fait penser à des cobayes dans un labo. Utiliser « participant » apporte une connotation beaucoup plus positive, qui en plus transmet la notion d'un contributeur actif.

   Dans un sens, la langue est un outil très puissant mais difficile à équilibrer si vous ne connaissez pas la culture locale et ses critères d'acceptation.

    Il va de soi que les patients représentent la clé pour comprendre cela. 

Pia : Selon vous, quels sont les domaines essentiels de la recherche clinique et du développement de médicaments dans lesquels l'engagement des patients est nécessaire et utile à la fois pour les patients et le progrès de la recherche clinique ?  

Lotte : Il est crucial de travailler avec les patients dès le début et d'identifier les problèmes auxquels une solution doit être apportée. Un excellent point de départ pourrait consister à demander aux patients de prioriser les objectifs de la recherche, car ils sont en capacité de déterminer les difficultés les plus importantes et les plus pénibles du point de vue du patient. Ces retours d'informations des patients devraient constituer le starting-block de toute recherche. À partir de là, les patients peuvent fournir des informations pertinentes et utiles pour réduire les délais et les coûts de conception des essais, définir les aspects éthiques, les formules d'engagement, les informations des formulaires de consentement et toute autre donnée à destination des patients, et bien sûr, pour mieux prioriser le contenu utile au patient dans les résumés de résultats en langage clair. De la même manière, l'adaptation à la langue locale est très importante si l'on veut répondre aux différences et à la sensibilité particulière à chaque pays ou population de patients, ce qui, selon moi est très souvent négligé.  

Pia : Participez-vous parfois à l'élaboration des contenus à destination des patients dans le cadre des essais cliniques ?

Par exemple, avez-vous déjà été consultée pour les questionnaires de résultats communiqués par le patient, les formulaires de consentement éclairé des patients, les fiches d'information des patients, les résumés en langage non scientifique ou d'autres types de contenus ? 

Lotte : Oui. Je travaille à travers divers secteurs (pharmaceutique et dispositifs médicaux) et différents organes académiques et de règlementation, et j'ai contribué à une large palette de produits et de tâches. J'ai participé au développement de questionnaires de résultats communiqués par le patient, car nous nous sommes rendus compte que les questionnaires existants et couramment utilisés étaient obsolètes et ne reflétaient plus la situation des patients. Il est important de savoir que de nombreux questionnaires ont été validés à une époque où l'accent était surtout mis sur la compréhension littérale des questions par le lecteur. Personne ne se demandait si les questions étaient pertinentes pour le patient ou le milieu culturel dans lequel il évoluait, et ceci a également un impact conséquent sur la façon dont les personnes répondent aux questionnaires. De même, c'étaient surtout les chercheurs, les médecins ou d'autres professionnels de la santé qui élaboraient les questionnaires. Ils ne prenaient donc pas en compte le point de vue des patients. J'espère sincèrement qu'à l'avenir les questionnaires seront validés en fonction de leur pertinence pour les patients.  

Récemment, j'ai participé au développement des  recommandations de bonnes pratiques en matière de résumés vulgarisés, une initiative relative aux résumés des résultats d'essais cliniques sous la direction de l' EFGCP , le Forum européen pour les bonnes pratiques cliniques, et de l' EFPIA , la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques. Cette initiative met en avant la perspective des patients et ce que l'on peut faire pour s'assurer que ces résumés soient à la fois lisibles et pertinents. En outre, j'ai fait la relecture de notices pour l'Agence européenne des médicaments. Encore une fois, je me réjouis que l'agence consulte les patients, même s'il est parfois difficile de modifier les choses en profondeur, car certains termes ou expressions sont consacrés ou généralement approuvés. Mais cela suscite un intérêt certain.  

Pia : Selon vous, quels sont les domaines dans lesquels les promoteurs d'essais parviennent à communiquer efficacement avec les patients, et quels sont les domaines qui demandent une amélioration ?

Lotte : Je constate de grands efforts dans la communication en langage clair dans toutes les informations à destination des patients : dans les textes, les vidéos et les dessins animés. J'apprécie le fait que les promoteurs veuillent aller à la rencontre de leur public, et notamment lorsqu'ils s'adressent directement aux enfants. C'est une excellente façon de responsabiliser les enfants, car communiquer directement avec eux en s'adaptant à leur niveau de compréhension permet également de leur faire entendre qu'ils sont capables de gérer la situation. Cela doit être bien mesuré, bien sûr, mais pour un enfant, être atteint d'une maladie et éventuellement participer à un essai ce n'est pas simple, et c'est aussi une opportunité pour lui de grandir, surtout dans le cas d'affections chroniques ou de longue durée. 

En ce qui concerne les aspects que les promoteurs peuvent améliorer, je pense à leur communication avant et après la participation aux essais.

En général, les patients disent qu'ils aimeraient connaître les résultats finaux, mais malheureusement la plupart des participants n'ont jamais de retours des promoteurs.

Ce serait très facile à mettre en place et, d'un point de vue éthique, c'est la meilleure chose à faire.  

Parmi les aspects urgents, on peut également mentionner la communication avec les patients pendant la participation aux essais. Les pionniers dans ce domaine transmettent systématiquement aux patients leurs données individuelles pour certains examens et essais en laboratoire, et vont jusqu'à faire des recommandations en termes d'hygiène de vie si les patients ont demandé à recevoir ces informations. Ce type de communication très apprécié a également des effets impressionnants sur le taux de rétention des patients.   

Pia : Quels ont été les progrès de l'engagement des patients, de votre point de vue de patient expert ?

Quels sont selon vous les opportunités et les défis à venir pour l'engagement des patients et pour l'obtention de résultats cliniques précieux du point de vue des patients ?

Lotte : Le domaine de l'engagement des patients est encore en évolution, et nous devons nous assurer que les choses continuent d'avancer. Nous avons dépassé le stade du retour d'informations aux patients pour intégrer leurs commentaires dans la R&D, ce qui est une bonne chose. Mais nous n'avons pas encore développé les procédures normalisées ou les exigences minimales nécessaires pour nous assurer que l'engagement ne représente pas seulement une case à cocher.

L'une des difficultés réside dans le nombre encore insuffisant de patients sensibilisés dans tous les domaines des pathologies. Deuxièmement, les promoteurs ne savent pas quand et comment travailler avec les patients pour favoriser une contribution pertinente et utile de leur part. Et troisièmement, nous avons besoin d'une règlementation qui exige de documenter les résultats qui sont les plus pertinents pour le patient et la place de ces observations dans la hiérarchie des résultats cliniques.

En conclusion, toutes les parties prenantes doivent améliorer l'engagement des patients et garder à l'esprit que l'objectif n'est jamais l'engagement des patients en soi. Il s'agit de définir ce qui, en fin de compte, améliorera la vie des patients.